美国辛辛那提儿童医院医疗中心Douglas P. Millay课题组发现,改造的假型包膜病毒靶向骨骼肌进行基因传递。该项研究成果于2023年4月18日在线宣布在《细胞》杂志上。
研究人员发现,包膜病毒膜上的Myomaker和Myomerger的工程化导致了骨骼肌的特异性转导。研究人员还证明,部分和全身打针带有肌肉交融原的病毒能够将Dystrophin运送到杜氏肌肉萎缩症小鼠模型的骨骼肌中,并减轻病理变化。经过使用肌源性膜的固有特性,研究人员建立了一个向骨骼肌运送医治资料的渠道。
据了解,包膜病毒进入细胞是由病毒交融蛋白介导的,它驱动了病毒和方针膜之间交融所需的膜重排。骨骼肌的发育也需求祖细胞之间的膜交融事情,以构成多核的肌纤维。Myomaker和Myomerger是肌肉特异性的细胞交融原,但在结构或功能上与经典的病毒交融剂不类似。虽然它们的结构不同,但肌肉交融原是否能在功能上代替病毒交融原,并将病毒交融到细胞中。